¿Funciona el nuevo fármaco para la enfermedad de Alzheimer?

Cuando un controvertido fármaco para la enfermedad de Alzheimer obtuvo la aprobación de Estados Unidos, la sorpresa por la decisión se convirtió rápidamente en conmoción por el tiempo que tomaría saber si realmente funciona: nueve años y cura o previene diche enfermedad.

La farmacéutica Biogen tiene hasta 2030 para completar un estudio que confirme si su nuevo medicamento Aduhelm realmente ralentiza la enfermedad que destruye el cerebro. Eso es bajo los términos de la aprobación condicional del medicamento por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos , una decisión que los pacientes han elogiado como vencida y condenada por los propios expertos externos de la agencia.

Pero ambos bandos están de acuerdo: 2030 es demasiado largo para esperar respuestas sobre el medicamento de $ 56,000 al año.

¿Funciona el nuevo fármaco para la enfermedad de Alzheimer?

«Creemos que nueve años es inaceptable y nuestra expectativa es que suceda en un período de tiempo mucho más corto», dijo María Carrillo de la Alzheimer’s Association, un grupo de defensa que presionó para obtener la aprobación pero ahora quiere que la FDA establezca una fecha límite más rápida.

Otros expertos advierten que la línea de tiempo de 2030 podría retrasarse si los pacientes se niegan a inscribirse en un nuevo estudio para un medicamento que ya está disponible. Y el enfoque en Aduhelm, el primer medicamento nuevo para el Alzheimer en 18 años, podría alejar a los voluntarios de probar otros tratamientos prometedores.

«Si alguien puede ir a su médico y obtener el medicamento aprobado por la FDA, ¿por qué iría a un ensayo en el que corre el riesgo de recibir un placebo?» dijo Donna Wilcock, investigadora de la enfermedad de Alzheimer en la Universidad de Kentucky.

Para establecer la seguridad y eficacia de un nuevo medicamento, los investigadores comparan los resultados en personas que reciben el tratamiento con un grupo similar de personas que no lo reciben. Eso generalmente significa que la mitad de los voluntarios son asignados al azar para recibir un tratamiento falso en lugar del real.

Biogen ya realizó dos estudios tan grandes de su medicamento, que requiere intravenosas mensuales. Los estudios tardaron aproximadamente cuatro años en ejecutarse y siguieron a los participantes durante aproximadamente 1 año y medio. Ambos se detuvieron temprano cuando parecía que el medicamento no estaba funcionando, y los resultados estaban tan empantanados por fallas e inconsistencias que la FDA los consideró demasiado débiles para respaldar la aprobación sobre la base de ralentizar la enfermedad.

En cambio, la agencia adoptó otro enfoque y le dio al medicamento una aprobación condicional basada en una señal prometedora: su éxito en deshacerse de una acumulación de placa pegajosa en el cerebro que se cree que juega un papel en la enfermedad de Alzheimer.

Bajo su llamado programa de aprobación acelerada, la FDA requiere que Biogen realice un nuevo estudio que responda definitivamente si el efecto de Aduhelm sobre la placa realmente ralentiza el deterioro mental en los pacientes. Otros medicamentos para la enfermedad de Alzheimer en el mercado solo alivian los síntomas temporalmente.

La FDA no ha detallado cómo se logró el objetivo de 2030, o por qué se otorgó un plazo tan lejano para un medicamento que podría administrarse a millones de pacientes en los próximos años, lo que agrega miles de millones al proyecto de ley de atención médica de la nación.

«Los ensayos sobre la enfermedad de Alzheimer tardan en completarse», dijo la FDA en un comunicado en respuesta a preguntas sobre el estudio. La agencia agregó que podría ser posible responder preguntas clave sobre Aduhelm antes de la finalización del estudio y que se espera que Biogen presente los resultados «tan pronto como sea posible».

Pero los críticos de la agencia señalan que nueve años es uno de los períodos de seguimiento más largos que la agencia otorga a los fabricantes de medicamentos. Los medicamentos aprobados en circunstancias similares suelen durar seis años. Y, en todo caso, esos estudios tienden a retrasarse, no terminan temprano. Si los estudios de seguimiento no arrojan resultados positivos, la FDA puede retirar la aprobación, aunque rara vez lo hace.

«El hecho de que diga nueve años no significa que la evidencia estará disponible en nueve años», dijo Joshua Wallach, investigador médico de la Escuela de Salud Pública de Yale. «Hay toda esta discusión de ida y vuelta que puede suceder con la FDA y que puede retrasar la finalización».

No está previsto que Biogen presente su propuesta inicial para el estudio a la FDA hasta octubre. La compañía con sede en Massachusetts dijo en un comunicado que los grandes ensayos de Alzheimer a menudo demoran seis o siete años y que los estudios exigidos por la FDA pueden demorar aún más.

«Estamos trabajando con urgencia y poniendo en marcha recursos y planes», para completar la prueba antes de lo programado, afirmó la empresa.

Mientras tanto, los especialistas en Alzheimer como el Dr. Samuel Gandy están viendo a pacientes en otros estudios de medicamentos que preguntan sobre la deserción para poder recibir Aduhelm.

“Todos han dicho: ‘Sabes, no puedo soportar la idea de tomar un placebo’”, dijo Gandy, quien ha escuchado a más de 20 familias interesadas en el medicamento en el hospital Mount Sinai de Nueva York.

Después de que explicó los beneficios desconocidos del medicamento y los posibles efectos secundarios, incluida la inflamación y el sangrado del cerebro, varios decidieron no hacerlo. Pero otros pacientes siguen interesados.

Los estudios posteriores a la aprobación se han convertido en un requisito de la FDA cada vez más común desde la década de 1990, ya que los reguladores han acelerado sus revisiones de medicamentos para el VIH, el cáncer y otras enfermedades mortales. Pero el historial mixto de la agencia de rastrear esos requisitos y sancionar a las empresas que no los cumplen se ha registrado en estudios gubernamentales y académicos .

El caso de un fármaco ampliamente debatido para la distrofia muscular ilustra cómo el sistema puede fallar.

En 2016, la FDA aprobó el primer fármaco de Sarepta Therapeutics basándose en resultados preliminares de que podría ayudar a tratar la enfermedad degenerativa al aumentar una proteína que desarrolla los músculos.

Al igual que con Aduhelm, los asesores externos de la FDA se opusieron a la aprobación, quienes dijeron que había poca evidencia de que el medicamento realmente mejorara la salud o la calidad de vida del paciente. Pero la FDA otorgó la aprobación con la condición de que Sarepta completara un estudio confirmatorio para mayo de 2021.

Sin embargo, el ensayo aún se está llevando a cabo después de «múltiples desafíos en la planificación general y la puesta en marcha», según el sitio web de la FDA. La nueva fecha objetivo es 2026, una década después de que se permitiera la comercialización del medicamento.

Una portavoz de Sarepta dijo que la compañía pasó años negociando los detalles del estudio con la FDA, que requería probar una dosis más alta.

Mientras tanto, Sarepta ha obtenido la aprobación para otros dos medicamentos para la distrofia basándose en resultados similares que también requieren ensayos de seguimiento, que la compañía dice que ya están en marcha.

«La FDA se arriesgó con Sarepta y creo que ahora los está quemando», dijo el Dr. Joseph Ross de Yale.

Ross y sus colegas han demostrado que al menos una cuarta parte de los resultados de seguimiento nunca se publican, dejando preguntas para médicos y pacientes.

Los resultados de los dos estudios Aduhelm de Biogen aún no han aparecido en una revista médica. La compañía dice que está «trabajando diligentemente para publicar nuestros datos».

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